Tiến sĩ Deuse giải thích: “Các nhà khoa học thông thường có thể phát huy tiềm năng điều trị của các tế bào gốc đa năng, có thể trưởng thành trong bất kỳ mô trưởng thành nào, nhưng hệ thống miễn dịch đã gây trở ngại lớn cho các liệu pháp tế bào gốc an toàn và hiệu quả”. 

“Hơn nữa, mặc dù chúng tôi có thể điều trị để chống đào thải bằng các loại thuốc ức chế hoạt động miễn dịch và làm giảm khả năng thải ghép nhưng các thuốc ức chế miễn dịch này sẽ có thể khiến bệnh nhân dễ bị nhiễm trùng và mắc ung thư hơn”.

Để thử và khắc phục những thiếu sót này, nhóm UC San Francisco đã sử dụng một kỹ thuật chỉnh sửa gen mà họ gọi là CRISPR-Cas9 và họ đã sửa đổi hoạt động của ít nhất ba gen để ‘bảo vệ’ các tế bào gốc mới khỏi hệ thống miễn dịch và cho phép cơ thể dễ dàng chấp nhận chúng hơn.

Các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm các tế bào gốc mới này trong các mô hình chuột để mô phỏng cơ thể của người nhận. Kết quả cho thấy hoàn toàn không xảy ra các phản ứng miễn dịch ở chuột.

Cụ thể hơn, nhóm nghiên cứu đã bắt đầu quy trình kỹ thuật tế bào gốc của họ bằng cách xóa hai gen kiểm soát hoạt động của một nhóm protein (phức hợp tương hợp mô học chính (MHC) loại I và II) đảm nhiệm chức năng gửi tín hiệu đến hệ thống miễn dịch và có thể kích hoạt xảy ra phản ứng miễn dịch

Bước đầu tiên này được quan sát cho thấy các tế bào không chứa gen mã hóa protein MHC không thể phát ra tín hiệu "gắn nhãn" chúng là ‘tác nhân bên ngoài’ vào hệ thống miễn dịch. Các tế bào này cũng không nhận được “tín hiệu bỏ qua” mà trái lại, chúng trở thành mục tiêu tấn công của tế bào miễn dịch chuyên biệt có tên gọi là “tế bào giết người tự nhiên” (NK)

Khi các nhà nghiên cứu tìm cách ngăn chặn các tế bào NK tấn công các tế bào gốc, họ phát hiện ra có một protein bề mặt tế bào khác có tên là CD47 (thường giữ các tế bào miễn dịch khác ở lại) cũng có thể ức chế tế bào NK.

Nhóm nghiên cứu đã theo dõi trong phòng thí nghiệm và xác nhận rằng CD47 đã đẩy lùi các tế bào NK.

Nhờ những kết quả này, nhóm nghiên cứu sau đó đã cấy ghép các tế bào gốc mới - với hai gen im lặng và một gen tăng cường - vào những con chuột được thiết kế đặc biệt có các yếu tố hệ thống miễn dịch của con người để mô phỏng phản ứng miễn dịch ở người. Ca cấy ghép này thành công và cơ thể của chuột không từ chối các tế bào mới. Cuối cùng, nhóm nghiên cứu đã tiến thêm một bước, “dụ dỗ” các tế bào gốc toàn năng mới chuyển biến thành tế bào tim khác nhau. Một lần nữa, họ ghép các tế bào này vào chuột có hệ thống miễn dịch giống người. Sau đó các nhà nghiên cứu báo cáo rằng những thí nghiệm này cũng đã thành công, vì các tế bào tim mới tồn tại trong một thời gian dài, và chúng đã hình thành thành các mạch máu đơn giản và mô cơ tim. Tất cả những phát hiện này, nhóm nghiên cứu lập luận, đề nghị rằng các bác sĩ có thể sử dụng các tế bào gốc này để điều trị cho mọi người

“Kỹ thuật của chúng tôi được xem là một bước tiến lớn cho lĩnh vực trị liệu tế bào gốc và kỹ thuật này có thể mang lại lợi ích cho nhiều người hơn với chi phí thấp hơn nhiều so với bất kỳ phương pháp cá nhân hóa nào”, tiến sĩ Tobias Deuse cho biết. 

Theo NASATI